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Científicos trabajan en una terapia contra la distrofia miotónica

Los expertos han descubierto en su estudio nuevas moléculas que están implicadas en la patogenia de la enfermedad
La investigación permitiría mejorar la calidad de vida de 250 000 personas afectadas por esta enfermedad en Europa.
Neurología. NeurocirugíaPediatría. Cirugía Pediátrica

Científicos trabajan en una terapia contra la distrofia miotónica. Un grupo de investigadores del Laboratorio de Genómica Traslacional de la Universitat de València están desarrollando un tratamiento, hasta ahora inexistente, para esta enfermedad. Los expertos han descubierto en su estudio nuevas moléculas, implicadas en la patogenia de la distrofia miotónica, las cuales hasta ahora no se conocían. Por lo tanto, se abre un nuevo camino en cuanto al tratamiento terapéutico diferentes a los iniciados anteriormente.

Para poder continuar la investigación, el equipo de profesionales necesita una financiación de 25 000 euros. Por este motivo, han decidido crear un crowfunding a través de la plataforma Precipita. Esta web esta especializada en promover la financiación colectiva de la ciencia. El equipo debe conseguir el importe mínimo solicitado, es decir, 3000 euros. Esta cantidad sería suficiente para realizar el estudio de dosis-repuesta con estas moléculas.

En el caso de que consiguieran alcanzar una financiación óptima de 25 000 euros podrían realizar un estudio de dosis múltiples que reproduzca el tratamiento. Este medicamento se administraría a pacientes en un ensayo clínico y se estudiaría la bioquímica en sangre con el fin de ver los efectos de toxicidad. Por último, si se llegara a superar el importe óptimo, la recaudación iría destinada a probar el efecto de las partículas descubiertas en otros modelos de enfermedad.

Nueva molécula

El nuevo tipo de molécula que los expertos están desarrollando, a pesar de que se trata de una síntesis química, es un ARN modificado. Lo más beneficioso de esta partícula es su especificidad, ya que tiene menor incidencia de efectos adversos. Además, no necesita de química médica ni la formulación para mejorar la molécula.

La Universitat de Valencia es líder mundial en investigación sobre la distrofia miotónica. Esta entidad forma parte de 3 redes internacionales de profesionales que son la OTS, DARTER y Treat-NMD. Esta unión permite que los avances en enfermedades neuromusculares lleguen más rápidamente a cada paciente. Así mismo, facilitan el intercambio y la complementación de las investigaciones a nivel mundial.

Este proyecto permitiría mejorar la calidad de vida de, aproximadamente, 250 000 personas afectadas por esta enfermedad en Europa y la de sus familias. La terapia que se esta investigando no es una cura sino que se trata de un tratamiento crónico.