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La degeneración macular ya no necesitaría inyecciones

Endocrinología y Nutrición

La degeneración macular provocada por la edad o como consecuencia de la retinopatía diabética podría mejorar con la administración de un nuevo compuesto a través de gotas desarrollado por la empresa de biotecnología Sylentis. El fármaco SYL136001v10 de PharmaMar está todavía en fase preclínica, aseguran los desarrolladores.

“Su eficacia ha sido probada en modelos animales y los ensayos con humanos se iniciarán a finales de 2018”, comenta Covadonga Pañeda, gerente de I+D de Sylentis, a la agencia SINC. El XIII Encuentro Anual de la Sociedad Terapéutica de Oligonucleótidos, celebrado en Burdeos (Francia), expuso un estudio sobre el SYL136001v10, cuya autora principal es Pañeda.

El compuesto está formado por “un ARN pequeño de interferencia diseñado para silenciar la expresión de NRARP, una proteína que controla la formación de nuevos vasos sanguíneos en la retina”. De esta forma, “el fármaco ejerce su acción entrando en las células de la retina, donde impide la síntesis de esta proteína y bloquea la formación de nuevos vasos, que es una de las características fundamentales de enfermedades degenerativas de la retina”, añade la gerente.

Evitar las inyecciones

“Los pacientes que sufren degeneración macular asociada a la edad o retinopatía diabética deben dirigirse al hospital donde los tratamientos se realizan con inyecciones oculares, lo que resulta molesto y doloroso, además de suponer una importante inversión económica para el sistema sanitario”, explica Pañeda.

Actualmente, los tratamientos que se utilizan están basados en anticuerpos grandes que no pueden penetrar desde la superficie ocular hasta la retina, por lo que es necesario emplear inyecciones intravítreas. Los autores señalan que las reducciones observadas son equivalentes a las del anti-VEGF, el estándar de tratamiento actual para estas enfermedades con inyecciones oculares.

“Los ARN de interferencia, como el SYL136001v10, son hasta 10 veces más pequeños que estos tratamientos. Su tamaño les permite penetrar en la retina e inhibir la formación de nuevos vasos sangíneos tras su aplicación en gotas oftálmicas, tal y como hemos demostrado en modelos animales”, destaca la especialista.

Sylentis ha producido un vídeo para explicar el funcionamiento de los ARN de interferencia: