Los japoneses comenzarán los ensayos clínicos el próximo mes de septiembre para conseguir un fármaco capaz de tratar la fibrodisplasia osificante progresiva (FOP), una rara enfermedad ósea de origen genético. El medicamento realizado desde células pluripotentes se probará en 20 pacientes una vez reciba la aprobación de la universidad.

El medicamento está basado en la rapamicina, encontrada por medio del desarrollo de células pluripotentes que imitan los síntomas de la enfermedad y se sacan de los propios pacientes. Esta enfermedad minoritaria (solo hay registrados 1.200 casos en todo el mundo) no tiene tratamiento y se caracteriza por la osificación del tejido muscular.

Eficacia en humanos

Los científicos nipones han demostrado que la rapamicina es eficaz en ratones a los que se les ha implantado células pluripotentes que replican los efectos de la fibrodisplasia, y estas células son inhibidas por el fármaco. La eficacia del fármaco ha quedado demostrada en ratones, a los que se implantaron células pluripotentes que replican los efectos de la FOP, las cuales fueron inhibidas por el fármaco.

Shinya Yamanaka, considerado el padre de las células pluripotentes tras ganar el Premio Nobel de Medicina en 2012 por descubrir un sistema para crear iPS, aseguró que estaba esperando los resultados de este ensayo clínico que, probablemente, ayudarían a conseguir nuevos tratamientos para enfermedades raras.

El método descubierto por Yamanaka consistía en la reprogramación de células maduras para transformar las células pluripotentes en cualquier tipo de células. Por su parte, Junya Toguchida, líder del proyecto y profesor de la Universidad de Tokio, aseguró que la aplicación en humanos será muy positiva, ya que el agente ya se usa para tratar otras enfermedades.