De acuerdo con los investigadores, la enfermedad poliquística hepática (PLD) es un conjunto de desórdenes genéticos que se pueden manifestar en su forma recesiva o dominante, además de presentarse en solitario o como principal manifestación extrarrenal asociada a la PQRDA o ADPKD. Se caracteriza por la dilatación del ducto biliar o por el desarrollo de quistes derivados de células epiteliales del ducto biliar y/o colangiocitos.

Esos quistes se hacen progresivamente más severos, dando lugar a una alta morbilidad y mortalidad como consecuencia de la ausencia de tratamientos efectivos. Esa carencia es la que ha dado lugar a este estudio, en el que participan investigadores del Instituto de Investigación Sanitaria y el Complejo Hospitalario de Santiago de Compostela, el Instituto de Investigación Sanitaria de Donostia, la University of Maryland y la Johns Hopkins University School of Medicine (Baltimore, Estados Unidos).

Con el objetivo de poner a prueba distintas aproximaciones terapéuticas, los científicos utilizaron un modelo animal de ratón para profundizar en el efecto fisiopatológico, histológico y funcional de los inhibidores de las metaloproteinasas de la matriz extracelular (MMT) e inhibidores de la vasopresina (tolvaptan). Observaron que el MMT tenía un efecto beneficioso a nivel hepático a diferentes dosis; se manifestaba en una regresión completa de la cistogénesis y la restauración de la función hepática.

Por otro lado, probaron una terapia combinada de MMT con tolvaptan, recientemente aprobado en distintos países. Con este tratamiento, se observó una mejora aditiva tanto nivel fisiológico como funcional; se revirtió el fenotipo quístico de manera más significativa que usando ambas drogas por separado.

Según los autores, esta terapia combinada es “una esperanza” para el tratamiento definitivo de la PLD y PKD. “Nuestro trabajo demuestra que la terapia combinada de tolvaptan y MMT tiene el efecto más potente demostrado hasta el momento inhibiendo la cistogénesis y restaurando por completo la función hepática (y renal)”, aseguran los investigadores, para los que el tratamiento pone de manifiesto el “rol clave” de las metaloproteinasas y la vasopresina en el desarrollo cistogénico.