La púrpura trombótica trombocitopénica está causada por déficit de ADAMTS13.

La púrpura trombótica trombocitopénica se da en 2 personas por cada millón de habitantes al año en España. Esto la convierte en una enfermedad muy rara para cuyo tratamiento están surgiendo nuevos fármacos. No obstante, han aparecido comorbilidades que hacen necesario seguir investigando, tal y como recuerda el Grupo Español de Aféresis (GEA). Este tiene presencia en la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) y la Sociedad Española de Transfusión Sanguínea (SETS).

Según ha informado la SEHH, hace 15 años se creó el Registro Nacional de púrpura trombótica trombocitopénica. Para impulsarlo, se ha creado una nueva plataforma online, presentada recientemente en una jornada. “La aparición de nuevos fármacos ha generado muchas expectativas. Creemos que esto puede ayudar a aunar esfuerzos para mejorar la casuística y la continuidad de los datos de dicho registro”, ha señalado el coordinador del GEA, Ramón Salinas.

“En el 95% de los pacientes, la púrpura trombótica trombocitopénica es una enfermedad autoinmune adquirida especialmente frecuente en la franja de edad de 30-50 años. En el 5% restante, es una enfermedad congénita. Debuta a edades tempranas y en mujeres embarazadas”, ha explicado Julio del Río, hematólogo del Complejo Hospitalario Universitario de Orense.

Tal y como ha recordado el especialista, la púrpura trombótica trombocitopénica se debe a un déficit muy severo de la proteína ADAMTS13. “En la mayor parte de los casos, se debe a la generación de anticuerpos autoinmunes contra la ADAMTS13. Produce trombos en la microcirculación de todo el organismo. Esto puede llegar a comprometer la vida del paciente”, ha añadido.

Tratar la púrpura trombótica trombocitopénica

El tratamiento de la púrpura trombótica trombocitopénica se basa en aportar la proteína deficitaria y retirar los anticuerpos autoinmunes generados. Para hacerlo, se utilizan recambios plasmáticos y tratamiento inmunosupresor. “Muchas veces esto basta para controlar el cuadro clínico. Sin embargo, entre el 25 y el 50% de los pacientes necesitan tratamientos coadyuvantes que refuercen su efecto”, ha aclarado del Río.

“Hace 15 años se empezó a usar rituximab. Es un inmunosupresor que elimina los linfocitos productores de los anticuerpos. Logra revertir muchos casos refractarios a los recambios plasmáticos”, ha añadido el experto, quien ha recordado que se está ensayando con medicamentos que bloquean la formación de trombos.

En estos momentos, el tratamiento disponible permite situar la supervivencia de la púrpura trombótica trombocitopénica en torno al 90%. El problema, ha dicho Salinas, es que se están empezando a describir comorbilidades. Estas pueden derivar en otras manifestaciones a largo plazo. “Pequeños déficits cognitivos y una mayor tendencia a la depresión, hipertensión arterial y otras enfermedades autoinmunes”, ha comentado el experto.

“No cabe duda de que debemos vigilar esto. Pero también es importante avanzar hacia un diagnóstico más precoz y preciso -ha añadido-. Y entender mejor cómo y por qué mecanismos se forman los anticuerpos contra la proteasa ADAMTS13″. Esto podría traer consigo el desarrollo de nuevas moléculas, según el coordinador del GEA, también director de Hematología Clínica en el Banco de Sangre y Tejidos de Barcelona.