Emicizumab acaba de ser aprobado por la Food and Drug Administration (FDA, por sus siglas en inglés) como tratamiento profiláctico de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de hemorragias en adultos y niños con hemofilia A e inhibidores del factor VIII. En 2 de los mayores ensayos clínicos realizados en pacientes con hemofilia A e inhibidores se demostró que emicizumab reducía las hemorragias en adultos y niños de manera significativa.

El 33% de las personas con hemofilia A severa desarrolla inhibidores del factor VIII de los tratamientos de reemplazo habituales, lo que limita sus opciones de tratamientos. Asimismo, ello aumenta las probabilidades de hemorragias potencialmente mortales y de hemorragias de repetición que pueden provocar daños articulares a largo plazo, según describe Guy Young, director del Programa de Hemostasia y Trombosis del Children's Hospital de Los Ángeles.

En opinión de Young, “las personas con hemofilia A que desarrollan inhibidores se enfrentan a importantes retos para prevenir las hemorragias y, generalmente, necesitan infusiones de medicamentos varias veces a la semana. Este nuevo fármaco reduce la frecuencia de las hemorragias en comparación con los tratamientos actualmente disponibles y solo es necesario que se inyecte una vez a la semana, lo que podría ser una ventaja muy clara en el caso de los niños”.

Amber Hill, madre de un niño con este tipo de hemofilia, ha indicado al laboratorio Roche que antes de tratar a su hijo de 7 años con emicizumab “necesitaba infusiones intravenosas que podían llevar hasta 2 horas y hasta 3 veces por semana, por lo que nuestras vidas giraban alrededor del tratamiento. Ahora, mi hijo ha aprendido a ponerse él mismo la inyección una vez a la semana para ayudar a prevenir las hemorragias y dispone de más tiempo para jugar”.

Sandra Horning, Chief Medical Officer y máxima responsable de Desarrollo Internacional de Roche, ha indicado que la aprobación de emicizumab por parte de la FDA implica un avance para los pacientes con hemofilia A e inhibidores que “no han contado con un nuevo medicamento en casi 20 años”. En septiembre de 2015, emicizumab recibió la revisión prioritaria de la FDA y la designación de Breakthrough Therapy para personas de 12 años de edad o mayores con hemofilia A e inihibidores.