Los investigadores transformaron algunas de las células de la piel en células madre pluripotentes inducidas (iPS). Posteriormente, utilizaron las células iPS para generar células progenitoras hematopoyéticas y que estas pudieran ser identificadas en un sistema de detección de fármacos de alto rendimiento.

Hasta ahora, las células generadas a partir de células iPS se habían utilizado para buscar tratamientos de múltiples enfermedades. Sin embargo, los trastornos de la sangre todavía no habían sido analizados debido a que la obtención de células iPS para producir células sanguíneas es un proceso complejo.

“Ha sido difícil crear células iPS para elaborar sangre”, dice Sergei Doulatov, autor del estudio, que añade que "esta es la primera vez que se han utilizado las células iPS para identificar un medicamento que afecta a un trastorno de la sangre”.

Identificar compuestos químicos

La eritroblastopenia congénita de Blackfan Diamond, también llamada anemia de Blackfan Diamond, se trata con esteroides, pero estos medicamentos no son eficaces para todos los pacientes y, en muchos de ellos, el tratamiento deja de responder pasado un tiempo. Por este motivo, utilizaron una biblioteca de 1.440 compuestos químicos en los que identificar alguno que resultara efectivo a largo plazo.

Uno de estos compuestos, SMER28, consiguió que ratones y peces cebra pudieran generar glóbulos rojos. Al tratar la médula ósea de estos animales, comenzaban a producir eritrocitos y a estabilizar la anemia. Cuanto mayor era la dosis de SMER28, más número de eritrocitos producían sin generar otros efectos adversos asociados.

SMER28 ya ha sido probado de manera preclínica en algunas enfermedades neurodegenerativas en las que se ha observado que se activa una vía de autofagia que recicla componentes celulares dañados. Concretamente en la anemia de Blackfan Diamond se activa la autofagia en células progenitoras eritroides.