Los estudios mostraron una reducción clínica y estadísticamente significativa de los sangrados tratados con emicizumab en profilaxis (87%) frente al tratamiento con agentes de bypass (BPA) a demanda (no en profilaxis, solo uso episódico). Las conclusiones de ambos estudios han sido presentadas en el 26 Congreso Internacional de la Sociedad de Trombosis y Hemostasia, celebrado recientemente en Berlín.

A las 31 semanas, más pacientes experimentaron 0 sangrados con emicizumab en profilaxis que aquellos con BPA a demanda en todas las mediciones de sangrados. Estos resultados incluían 0 sangrados tratados (62,9% vs. 5,6%), 0 sangrados espontáneos (68,6% vs. 11,1%), 0 sangrados articulares tratados (85,7% vs. 50%), 0 sangrados en articulaciones dianas tratados (94,3% vs. 50%), y 0 sangrados en conjunto, referente a todos los sangrados tratados y no tratados (37,1% vs. 5,6%).

“Casi 1 de cada 3 personas con hemofilia A desarrolla inhibidores a la terapia estándar del factor VIII, lo que les expone a un riesgo mayor de sufrir sangrados fatales y daños a largo plazo en las articulaciones. Basándonos en la reducción de los sangrados mostrada en los estudios Haven 1 y Haven 2, creemos que emicizumab tiene el potencial de marcar una diferencia significativa, al mismo tiempo que reduce la carga de la enfermedad mediante una administración subcutánea y semanal", asegura Sandra Horning,  directora de desarrollo global de productos de Roche.

Según explica Johannes Oldenburg, del Instituto Experimental de Hematología y Medicina de Transfusión de la Universidad de Bonn (Alemania), “el estudio Haven 1 es uno de los ensayos clínicos más robustos realizado en personas con hemofilia A con inhibidores al factor VIII, incluyendo una primera comparativa intra-paciente de una profilaxis previa con agentes de bypass”.