La terapia génica ya no es una herramienta del #MédicoDelFuturo, sino que forma parte de los tratamientos habituales. Una revisión publicada en la revista Science, liderada por Cynthia E. Dunbar, analiza los hallazgos científicos que han provocado que las técnicas de edición genética sean hoy un éxito, así como las tecnologías emergentes que han facilitado la edición del genoma.

Los investigadores incluyeron la técnica de edición genética CRISPR-Cas9 como una forma de corregir o modificar el genoma de un individuo con precisión, lo que se ha traducido en un enfoque de terapia génica más amplia y efectiva, tal y como ha señalado E. Dunbar, investigadora de Hematología del National Heart, Lung and Blood Institute (NHLBI), que forma parte de los National Institutes of Health (NIH).

Los autores se han centrado en los enfoques que han proporcionado los mejores resultados en terapia génica hasta ahora:

  1. Administración de vectores virales.
  2. La transfusión de sangre modificada genéticamente. Esta técnica se basa en la extracción de células madre hematopoyéticas de un paciente para modificarlas genéticamente en el laboratorio y, posteriormente, inyectarlas de nuevo en el mismo paciente. 

Aunque, originalmente, la terapia génica se ha utilizado como un tratamiento exclusivo para trastornos hereditarios, actualmente, la terapia génica se emplea en enfermedades adquiridas como el cáncer y en la modificación de linfocitos y glóbulos blancos para destruir las células cancerosas. En el año 2017, un gran número de estudios demostró avances en terapias génicas efectivas para enfermedades como la hemofilia o la anemia de células falciformes.

En total, la Food and Drug Administration (FDA) ha aprobado 3 terapias génicas y, según han comprobado los investigadores de la revisión, existen muchos estudios que están probando otras técnicas genéticas que podrían ser efectivas para curar otras enfermedades hematológicas. La investigación ha sido financiada por los NIH de los Estados Unidos.