Generalmente, la edición genética se realiza in vitro, por la complejidad de su aplicación. En este caso, los científicos consiguieron aplicar la técnica en ratones utilizando una novedosa combinación de nanopartículas, piezas sintéticas de ADN y una simple inyección IV. El estudio se publica en la revista Nature Communications.
El equipo de investigación identificó una proteína derivada de la médula ósea con capacidad para activar las células madre hematopoyéticas, y la combinó con moléculas sintéticas que imitan el ADN y se unen al gen objetivo para formar una triple hélice (PNA). Esto desencadenó los procesos de reparación de la célula para arreglar la mutación causante de la enfermedad.
Posteriormente, utilizaron nanopartículas para el transporte de los PNA a la mutación objetivo en ratones. Por último, utilizaron una inyección IV para “transportar el paquete” de edición genética. Esta técnica corrigió por completo la mutación, de forma que los ratones no tenían síntomas de talasemia. Después de 140 días, los niveles de hemoglobina eran normales.
Puesto que los científicos usaron piezas diminutas de ADN, producidas químicamente, esta técnica evitó los efectos no deseados de otras técnicas como el CRISPR, que pueden provocar una alteración indeseada del genoma. Esta terapia génica permitiría tratar la talasemia y la anemia de células falciformes, así como otros trastornos sanguíneos hereditarios.
