La página web oficial de la FDA explica que siempre que sea posible, el uso de medicamentos experimentales debe estar ligado a un estudio clínico. Sin embargo, cuando esto no es posible y no existe otra alternativa para el paciente, el uso de estos medicamentos no aprobados por la FDA se convierte en la única opción. Esta opción se denomina acceso expandido o uso compasivo.

Un comisario de la FDA declara que el proceso requerido es complicado y consume tiempo. Asegura que la FDA tiene el objetivo de simplificar este proceso para que médicos y pacientes no encuentren problemas que alarguen el tiempo de espera.

El nuevo formulario de la FDA, el Individual Patient Expanded Access Investigational New Drug Application, es notablemente más corto que el anterior y se ha diseñado específicamente para las solicitudes de acceso expandido. Se calcula que el profesional sanitario debe tardar unos 45 minutos aproximadamente en rellenar el nuevo formulario que además viene acompañado de unas instrucciones que explican paso a paso el proceso que debe seguirse.

El uso de fármacos experimentales implica que no existen terapias alternativas y suele tratarse, pues, de enfermedades serias o que ponen en riesgo inmediato la vida del paciente. El nuevo formulario tiene el objetivo de agilizar el proceso y que sirva en situaciones de emergencia. Los pasos a seguir en estas situaciones que requieren una mayor rapidez también aparecen especificados en las instrucciones adjuntas.

La FDA permitirá un acceso expandido solo si se trata de una patología seria que pone en riesgo la vida del paciente y no hay terapias alternativas, si los beneficios sopesan los riesgos, y si el uso del medicamento experimental no interrumpe ningún estudio clínico o compromete el desarrollo de esta alternativa terapéutica.