Los médicos extraen las células T del propio paciente y las programan genéticamente para que eliminen las células de la leucemia. Posteriormente, se reintroducen en el paciente para combatir al tumor. El 15% de los pacientes con leucemia linfoblástica aguda de células B no responde al tratamiento o sufre una recaída, por lo que este tratamiento puede ser especialmente útil para ellos, según indican los expertos.

Este tratamiento “representa un cambio importante en el paradigma de tratamiento del cáncer hematológico. Ahora tenemos evidencias de que es posible erradicar el cáncer si se aprovecha el poder del sistema inmunológico del propio paciente. Se trata de una primera inmunoterapia génica potencialmente curativa en pacientes cuya leucemia no responde a otros tratamientos", señala Kenneth Anderson, presidente de la American Society of Hematology.

Precios desorbitados

La FDA realizó la evaluación tras analizar los resultados de un ensayo clínico con 63 pacientes con leucemia linfoblástica aguda de células B. Tras 3 meses del tratamiento, un 83% de los pacientes seguía libre de cáncer. No obstante, el tratamiento tiene posibles efectos secundarios graves, como el síndrome de liberación de citocinas, una complicación común de las inmunoterapias que provoca, entre otros síntomas, fiebre, gripe, problemas neurológicos, infecciones graves e hipotensión.

Debido a estos posibles efectos secundarios, la FDA solicita que los hospitales tengan un certificado especial para utilizar tisagenlecleucel. Por otra parte, Novartis no ha facilitado el precio de Kymriah (nombre comercial del producto), si bien los analistas de la industria farmacéutica han estimado que las terapias individualizadas podrían suponer un coste de 300.000 dólares por paciente, según señala Medline Plus.

Ensayos clínicos parecidos

En junio, un grupo de investigadores de la Xi'an Jiaotong University realizó un ensayo clínico similar con células T receptoras de antígenos quiméricos (CART) para frenar el mieloma múltiple en recaída en 33 sujetos. Los resultados del estudio provocaron un gran impacto en la comunidad científica, lo que hizo que se presentara en la última reunión anual de la American Society of Clinical Oncology (ASCO).

Los científicos consideran que, aunque esta primera inmunoterapia génica se ha utilizado sobre todo para pacientes con cáncer, es posible que los avances posibiliten otras aplicaciones terapéuticas en enfermedades autoinmunes, cardiacas, endocrinas o infecciosas. “Es un método nuevo para tratar el cáncer pero que creo que se explotará para otras enfermedades y con más éxito en la próxima década”, señala Otis Brawley, director médico de la American Cancer Society.