El estudio, publicado en Nature, muestra que la producción de proteínas en el cerebro volvía a niveles normales tras 10 días de tratamiento con metformina. Además, la medicación conseguía reparar las conexiones del cerebro y los ratones mostraban patrones de comportamiento normales. La terapia también redujo la aparición de convulsiones, que afecta entre el 10 y 20% de las personas con síndrome del cromosoma X frágil.

Según estiman los investigadores, esta patología afecta a uno de cada 4.000 hombres y una de cada 6.000 niñas y es la causa más común de discapacidad intelectual hereditaria. Los niños afectados tienen retrasos en el desarrollo del lenguaje, problemas con interacciones sociales y suelen tener también un diagnóstico de autismo, ansiedad y convulsiones, tal y como explican los autores.  

“Nuestro estudio sugiere que la metformina podría ser una vía terapéutica para el síndrome del cromosoma X frágil, un tipo común de autismo. Nuestros próximos pasos están orientados a investigar si el fármaco podría ofrecer algún tipo de beneficio para otros tipos de autismo”, asegura Christos Gkogkas, autor del estudio.

La metformina está aprobada por la FDA y por la UK's Medicines and Healthcare products Regulatory Agency, y se utiliza como tratamiento para la diabetes tipo 2 desde hace más de 30 años. Por este motivo, “si los ensayos clínicos en personas con el síndrome del cromosoma X frágil tienen éxito, podría usarse mucho más rápidamente que lo que implicaría un nuevo medicamento”, asegura en un comunicado Andrew Stanfield, experto en estas enfermedades.