La nefropatía diabética abunda entre los pacientes con diabetes, ya que cerca del 40% de estas personas suele acabar desarrollándola en su vida. Además, esta enfermedad suele tener una mortalidad elevada por insuficiencia renal, ya que actualmente no existe una cura eficaz y, por eso, en su última fase, los riñones solo funcionan a un 10 o 15% de su capacidad normal y son incapaces de filtrar residuos o el exceso de fluidos de la sangre de los pacientes. Por esta razón, durante esta fase, la vida de los pacientes depende de la diálisis o de un trasplante de riñón, pero estos tratamientos son caros y no eliminan el riesgo de insuficiencia renal.

En este sentido, el proyecto está financiado con fondos europeos y se puso en marcha con el objetivo de comprobar y validar una nueva terapia contra la nefropatía diabética basada en células madre denominado ORBCEL-M. La inmunoterapia de célula estromal mesenquimal es un tratamiento con mucho potencial que podría prevenir o retrasar la insuficiencia renal al impulsar la reparación y la regeneración del riñón. Ante ello, los investigadores observaron que ORBCEL-M era capaz de mejorar en gran medida la función renal de animales con nefropatía diabética y, ahora, el equipo de investigación trabaja en un ensayo clínico para comprobar la eficacia en humanos.

Por otro lado, Steve Elliman, consejero científico del socio del proyecto Orbsen Therapeutics, en un artículo publicado en el sitio web de NEPHSTROM, ha reseñado que los buenos resultados obtenidos en modelos preclínicos “invitan a llevar a ORBCEL-M a la fase siguiente para investigar en mayor medida la inmunoterapia para retrasar o detener la nefropatía diabética progresiva”.

Ensayo clínico

Se lleva a cabo en 4 emplazamientos principales, el Instituto Mario Negri de Italia, la Universidad Nacional de Irlanda, la University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust y la Belfast Health and Social Care Trust de Reino Unido. En este ensayo clínico inicial doble ciego y controlado con placebo participan 42 pacientes con diabetes de tipo 2 y nefropatía diabética progresiva.

Los pacientes se aleatorizan en 4 grupos de 12 sujetos, donde uno ejerce de grupo de control y el resto recibe una dosis baja, media o alta con tratamiento de células madre. Aunque el primer objetivo del ensayo es comprobar la seguridad de las distintas dosis de células madre, los investigadores esperan también observar un cambio en marcadores importantes de la enfermedad. De esta forma, se mostraría que la terapia además de segura es eficaz.

Por otra parte, en el mismo artículo, el doctor Larry Couture, director general de Orbsen Therapeutics, ha señalado que “nos complace que haya dado comienzo el ensayo clínico de NEPHSTROM y que pacientes diabéticos aleatorizados con nefropatía cuyas terapias anteriores no habían dado resultado reciban ahora inmunoterapia ORBCEL-M. El estudio podría suponer toda una revolución para los pacientes con nefropatía diabética en fase terminal”.

Finalmente, si el ensayo clínico de NEPHSTROM logra demostrar la seguridad de la terapia, el equipo de investigación procederá a realizar un nuevo ensayo dedicado a la eficacia teórica del tratamiento con una población mayor. Una terapia que evite la progresión de la nefropatía diabética permitiría que los pacientes vivieran más tiempo y mejor. Además, los sistemas sanitarios ya sobrecargados ahorrarían costes.