Blanca Ruiz, presidenta de la Federación Española de Fibrosis Quística, ha denunciado la falta de acuerdo entre el Ministerio de Sanidad y el laboratorio Vertex respecto al precio del tratamiento Orkambi® (lumacaftor/ivacaftor). Este medicamento, autorizado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), está indicado para pacientes mayores de 12 años que tienen fibrosis quística con 2 copias de la mutación F508del.

Con motivo de dicho descontento, Blanca Ruiz ha concedido una entrevista a MedLab.email en la que explica que la falta de acuerdo perjudica a los pacientes con fibrosis quística más afectados por mutaciones debido a que es la alteración genética más frecuente en esta enfermedad. Actualmente, el tratamiento de esta patología “consiste en técnicas y medicamentos paliativos como la fisioterapia respiratoria hasta 3 veces al día, las nebulizaciones, los tratamientos intravenosos de antibióticos y la ingesta de numerosos medicamentos a diario”.

Sin embargo, tal y como indica Blanca Ruiz, los tratamientos “no paralizan la degeneración de la enfermedad, que avanza cada día”, lo que puede desembocar en un “trasplante bipulmonar, pero también, en ocasiones, hepático o cardiaco”, entre otros. Además, y excepto en el órgano trasplantado, en el resto del cuerpo continúa la fibrosis quística, por lo que “el trasplante no es una solución definitiva” y a él hay que sumarle los tratamientos para que no se produzca un rechazo del órgano trasplantado.

“El coste es relativo”

En Italia, Orkambi® “está comercializado en 130.000 euros por persona al año”, indica Blanca Ruiz, quien especifica que, independientemente del precio y de la falta de acuerdo en España, “nuestro colectivo no quiere hablar de precios, ya que no queremos poner precio a nuestra vida”. En su opinión, el coste es relativo porque hay que tener en cuenta “los costes que evita al reducirse las complicaciones, como son los numerosos ingresos hospitalarios, la frecuencia de las consultas especializadas, el uso de tratamientos con antibióticos de última generación y los trasplantes”.

Kalydeco®, que tiene uno de los componentes de Orkambi® (ivacaftor), se aprobó hace unos años para los pacientes con fibrosis quística, según recuerda Blanca Ruiz en declaraciones a MedLab.email, pero en este caso respecto a la mutación G551D, aunque, posteriormente, se haya ampliado a unas cuantas más. Tal y como informa la presidenta de la federación, “Kalydeco® va dirigido a unas mutaciones que tienen poca prevalencia en España y, por ello, ha sido más fácil llegar a un acuerdo, aunque el precio fuese mayor”.

Un precio “inasumible” para los pacientes

Los pacientes con fibrosis quística que tienen 2 copias de la mutación F508del no pueden pagar por su cuenta Orkambi® pues es “inasumible para los pacientes. Aunque fueses multimillonario, dispusieses del dinero y quisieras comprarlo, no podrías. Son medicaciones de dispensación hospitalaria y, además, son consideradas por nuestro sistema de salud como de alto impacto precisamente por su precio”, detalla la representante de la federación en la entrevista concedida a MedLab.email.

“Como pacientes nos indigna que después de 2 años, y ya aprobado por la Agencia Europea del Medicamento, el fármaco no esté a disposición de los pacientes”, señala Blanca Ruiz. En su opinión, “debería separarse la administración a los pacientes de las negociaciones entre laboratorio y Ministerio, como hacen en Francia”, de manera que el médico pueda probar el medicamento y, si logra resultados, lo mantenga en los pacientes afectados. Ruiz considera “muy importante que entre todos lleguemos al acuerdo que consiga el acceso a estos nuevos tratamientos”.