El lumacaftor es un principio activo diseñado para incrementar la proteína madura de la superficie celular, que aborda la falta de procesamiento y tráfico de la proteína CFTR con mutación F508del. El ivacaftor, por su parte está pensado para potenciar la labor de la proteína CFTR cuando haya llegado a la superficie celular.

Según anuncia la compañía, este es el primer fármaco que trata la causa de esta mutación en los pacientes afectados por esta rara y mortal enfermedad. El medicamento ya se usa en mayores de 12 años que tienen 2 copias de la mutación del F508del. Los portadores de esta mutación representan a la mayor parte de pacientes afectados por fibrosis quística.

Para introducir el fármaco en la Unión Europea, Vertex quiere modificar los permisos de comercialización durante el primer semestre del próximo año en aquellos niños de entre 6 y 11 años que presentan 2 copias de la mutación. La solicitud se realizará según un estudio de Fase 3 cuyos datos se pretender conseguir a finales de este año.