Un grupo dirigido por Lu You, de la Sichuan University, decidió dar este primer gran paso con un paciente que padecía un tipo de cáncer de pulmón agresivo en el West China Hospital, en la ciudad de Chengdú. Los investigadores retiraron, en primer lugar, las células inmunitarias (linfocitos T) de la sangre del receptor para, posteriormente, inhabilitar en dichas células un gen con la técnica CRISPR-Cas9.
Este procedimiento combina una enzima que corta el ADN junto a una guía molecular que indica el gen que se debe seccionar. Concretamente, el gen deshabilitado codifica la proteína PD-1 que frena la respuesta inmunológica de las células. Los cánceres suelen aprovecharse de esa actividad inhibitoria para proliferar.
Los científicos chinos, que ya habían recibido la aprobación ética del ensayo a través de la junta de revisión del hospital, cultivaron las células extraídas que habían modificado genéticamente. Tras aumentar el número de estas, las inyectaron de nuevo al paciente con la esperanza de que, sin las proteínas PD-1, las células corregidas estuvieran más capacitadas para derrotar al cáncer.
Los investigadores recogerán muestras de sangre para observar la evolución del paciente, que, por el momento, no ha experimentado problemas. Por el momento, no solo no observan adversidades, sino que consideran que “esto va a desencadenar un Sputnik 2.0; un duelo entre el progreso biomédico en China y Estados Unidos, lo cual es importante pues la competencia suele mejorar el producto final”, explica Carl June a la revista Nature, autor de estudios anteriores relacionados.
June plantea utilizar la técnica CRISPR a principios de 2017 para editar 3 genes relacionados con diversos tipos de cáncer. El próximo año, otro grupo de la Universidad de Pekín iniciará 3 ensayos clínicos utilizando CRISPR para los cánceres de vejiga, próstata y riñón.
El término CRISPR-Cas9 proviene de las siglas en inglés clustered regularly interspaced short palindromic repeats, que se traduce como repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas, seguido de las siglas Cas-9 (del inglés associated system 9), un sistema de enzimas endonucleasas asociadas a CRISPR.