El método terapéutico, diseñado por la directora del Programa de Terapia Génica del CIMA, Gloria González Aseguinolaza, consiste en la introducción de una versión correcta del gen disfuncional en las células dañada mediante virus modificados en el laboratorio conservar la habilidad de penetrar en las células, pero no de transmitir enfermedad. Para envolver este material genético, el MEE ha aportado la avanzada cápside viral Anc80.

“Nuestra estrategia va al origen de la enfermedad e intenta corregirla”, resume Aseguinozala refiriéndose al gen ATP7B, encargado del metabolismo del cobre. El tratamiento actual para evitar la acumulación de este metal en los tejidos, y así mitigar los síntomas hepáticos, oftalmológicos y neurológicos, entre otros, consiste en ingerir varias pastillas diarias de por vida; sin embargo, la propuesta del CIMA es “una única inyección cuyos efectos podrían durar hasta 7 años”.

La aplicación del VTX801 ya ha arrojado resultados positivos en roedores gracias, en parte, al acuerdo con la compañía biotecnológica francesa Vivet Therapeutics, que prevé comenzar los ensayos clínicos en humanos a finales de 2018. Dicha colaboración ha permitido, por ejemplo, “optimizar el sistema de producción para poder obtener egrandes cantidades del vector en grado clínico”, relata la doctora en una nota de prensa.

Aunque la investigación se ha centrado en la enfermedad de Wilson, “el potencial de esta estrategia terapéutica abre las puertas a otros tratamientos por terapia génica, ya que, cambiando el gen defectuoso, podríamos abordar corregir enfermedades con una causa similar”, adelanta la directora. Hasta el momento, el proyecto ya ha atraído la atención de inversores internacionales entre los que figuran HealthCap, Novartis o Roche, entre otros.