Para determinar la eficacia y seguridad del teprotumumab, un anticuerpo monoclonal inhibidor del IGF-1R, los investigadores realizaron un ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, en el que participaron 88 pacientes con oftalmopatía activa de moderada a grave, a los que se les asignó al azar el consumo del fármaco o de placebo.

En ambos casos, los pacientes recibieron la sustancia por vía intravenosa cada 3 semanas, en un total de 8 infusiones. El equipo, dirigido por los investigadores Terry Smith y Raymond Douglas, fijó el estándar de éxito de la droga en la reducción de 2 o más puntos en la escala de actividad clínica y en la reducción de 2 o más milímetros de proptosis en la semana 24.

Según publica The New England Journal of Medicine, en la semana número 6, el 43% de la población tratada con teprotumumab experimentó una respuesta positiva, en comparación con el 4% de los individuos del grupo de control. Al cumplirse los 6 meses de tratamiento, el 69% de los invíduos medicados había mostrado mejoría, mientras en el grupo de placebo la cifra se reducía al 20% del total.

Los efectos terapéuticos fueron rápidos y, como efecto adverso relacionado con el consumo de teprotumumab, solo se documentó hiperglucemia en pacientes diabéticos. En cualquier caso, señalan los autores, este síntoma podría controlarse ajustando la medicación para la diabetes. Por todo ello, concluyen, “en los pacientes con oftalmopatía activa, el fármaco es más eficaz que el placebo en la reducción de la proptosis y la puntuación de actividad clínica”.