“Actualmente, los pacientes deben dirigirse al hospital, donde los tratamientos se administran a través de inyecciones oculares, lo que resulta molesto y doloroso”, argumenta la gerente de I+D de la empresa, Covadonga Pañeda. Además, las inyecciones en la retina “suponen una importante inversión económica para el sistema sanitario”, añade la autora de los estudios sobre este siRNA.

Así, por ejemplo, el medicamento podría “cambiar el paradigma” de numerosos enfermos de retinopatía diabética o degeneración macular asociada a la edad (DMAE). Entre los días 24 y 27 de septiembre, la compañía presentará el fármaco en el XIII Encuentro Anual de la Sociedad Terapéutica de Oligonucleótidos (OTS) que se celebrará en Burdeos (Francia).

Durante el encuentro, Pañeda y su equipo también darán a conocer utilidad de la proteína NRARP (NOTCH-regulated Ankyrin Repeat Protein) como diana potencial para el tratamiento de enfermedades angiogénicas de la retina. Se trata según la investigadora de un elemento “fundamental en el control de las señales que llevan a la formación de nuevos vasos sanguíneos”.

Por eso, explica, “se han analizado las consecuencias de su modulación mediante RNAi en un modelo animal de neovascularización retiniana”. En este sentido, los científicos han demostrado que la reducción de NRARP en la retina mediante RNAi lleva a la regresión de las lesiones y que las reducciones observadas en animales son equivalentes a las respuestas al tratamiento anti-VEGF en inyecciones oculares.