La aplicación de CRISPR-Cas9 permitió que la célula revirtiera el fenotipo patológico a un fenotipo normal, en el que “ya no es capaz de crecer indefinidamente ni formar tumores”, según recalca en un comunicado Manuel Sánchez Martín, investigador de la Universidad de Salmanca, que asemeja esta técnica con un programa de edición de texto en el que se puede cortar y pegar.
Actualmente, las terapias para la leucemia se basan en la inactivación de una oncoproteína, es decir, la proteína expresada por el oncogén, pero no detienen el origen de la enfermedad. A diferencia de otras tipologías de cáncer, esta enfermedad se produce por un único oncogén, en el que se centran todas las terapias, que suelen ser de larga duración, gran coste y que puede generar resistencias.
El paso de in vitro a in vivo
“Para el desarrollo de un carcinoma son sucesivamente varios eventos oncogénicos los que provocan la neoplasia, sin embargo, en sarcomas y linfomas, un solo evento suele ser el desencadenante, como sucede en la leucemia mieloide crónica, por lo que esta estrategia terapéutica (CRISPR-Cas9) sería especialmente útil en este tipo de tumores”, informa Sánchez Martín.
Los científicos quieren reproducir los mismos resultados conseguidos in vitro en células tumorales de pacientes y, a partir de ahí, realizar ensayos clínicos. Si funcionara, CRISPR-Cas9 sería una excelente estrategia para esta enfermedad. “Estaríamos hablando de extraer la médula ósea del paciente, editarla y devolvérsela corregida”, explica Ignacio García-Tuñón, autor del estudio.
Según indican los investigadores, lo más difícil es encontrar un donante compatible para realizar un trasplante de médula ósea, pero mediante esta terapia génica no sería necesario, puesto que se abordaría con un autotrasplante de las propias células madre de la médula ósea que hubieran sido editadas y modificadas. Otros investigadores europeos han llegado a estas mismas conclusiones.
