Es la primera vez que se realiza un trasplante de médula ósea sin usar agentes tóxicos previos que eliminen las células deficientes antes de dicho trasplante. El éxito en esta patología hace que su uso pueda extrapolarse a pacientes “con una enfermedad crónica y con daños orgánicos como consecuencia de la quimioterapia”, asegura en un comunicado de la universidad Michel Reese, jefe del Servicio de Hematología y Oncología de la universidad.
“Las opciones de tratamiento se han limitado mucho para los pacientes adultos con trastornos de la sangre, ya que, a menudo, no están lo suficientemente enfermos como para emplear un procedimiento arriesgado o están demasiado enfermos como para tolerar los medicamentos tóxicos que se administran junto con un trasplante estándar”, explica Rondelli, quien también dirige el programa de trasplante de células madre de la universidad.
Comorbilidad que impide quimioterapia y radioterapia
Rondelli afirma que la opción de trasplante de células madre con la metodología probada no se contemplaba antes del caso de David Levy, paciente con anemia diseritropoyética congénita que tuvo que dejar de estudiar y de tener un entorno social normal a los 24 años debido al intenso dolor. A los 32 años, este paciente requería transfusiones cada 2 o 3 semanas pues había perdido el bazo, tenía un agrandamiento del hígado, fatiga, taquicardia y sobrecarga de hierro como consecuencia de las múltiples transfusiones.
Debido a todos los problemas asociados que tenía este paciente y la incapacidad de recibir radioterapia y quimioterapia por su situación, Rondelli investigó los avances en la curación de anemia de células falciformes, lo que abrió la posibilidad de realizar esta intervención en 2014. Ahora que ya han pasado unos años sin que haya recaído, Rondelli y su equipo consideran importante compartir este enfoque de tratamiento.
"El trasplante fue duro y tuve algunas complicaciones, pero mi vida ha vuelto a la normalidad. Todavía tengo algo de dolor y algunos problemas debido a que mi condición no fue gestionada adecuadamente, sin embargo, ahora puedo ser una persona independiente. Eso es lo más importante para mí”, explica Levy, que ahora tiene 35 años y está terminando su doctorado en Psicología.
Rondelli recalca que el uso de este protocolo de trasplante podría representar una estrategia terapéutica segura para el tratamiento de pacientes adultos con muchos tipos de anemia congénita; “quizás la única posible”, según indica.