Transportar el virus
El primero de los papers, dirigido por Luk Vandenberghe, tenía como misión encontrar un vector adecuado para transportar el virus hasta la región afectada del oído ya que, hasta el momento, los microorganismos eran incapaces de penetrar en las células ciliadas, responsables de transformar las ondas sonoras en impulsos eléctricos.
El equipo resolvió este problema empleando Anc80L65, una variante sintética de un virus que fue capaz de introducir el gen en las células ciliadas internas y externas del oído de un ratón sin hacer enfermar al sujeto. Además de transportar los genes, productores de una proteína fluorescente, hasta el punto adecuado, el ensayo evidenció que no se producían efectos secundarios en los modelos de ratón.
Síndrome de Usher
En la misma universidad, un equipo dirigido por la neurobióloga del Boston Children´s Hospital, Gwenaëlle Géléoc, utilizó el virus sintético Anc80L65 para incrementar los niveles de la proteína producida por el gen y recuperar tanto el equilibrio como la función auditiva de cepas de ratón afectados de hipoacusia por el síndrome de Usher.
Para comprobar la efectividad del experimento, los autores sometieron a los ratones tratados a una serie de pruebas acústicas y mediciones de las regiones auditivas de su cerebro. Los 25 sujetos respondieron positivamente al mostrar señales de alerta frente a ruidos fuertes, 19 de ellos fueron capaces de percibir sonidos por debajo de los 80 decibelios y algunos llegaron a los 25 decibelios habituales para un ratón.