CureDravet es un proyecto europeo en el que participa la Clínica Universidad de Navarra.

CureDravet es un proyecto que busca demostrar la eficacia y seguridad de una terapia génica frente al síndrome de Dravet. Investigadores del Instituto de Genética Molecular de Montpellier (Francia), la Universidad de Tel Aviv (Israel), el Centro de Investigación Traslacional en Medicina Innomedyx, el Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra y la Clínica Universidad de Navarra (CUN) se han reunido en Pamplona para avanzar en este programa europeo.

Según han informado, el síndrome de Dravet es una enfermedad rara de base genética. Se trata de una forma severa de epilepsia infantil provocada por una mutación en SCN1A. Este gen está implicado en el control de la propagación de los estímulos nerviosos en el cerebro. La patología afecta a 1 de cada 20.000 personas y en la mayoría de los casos no existen antecedentes familiares. En la actualidad, no existe un tratamiento eficaz.

“La terapia génica podría mejorar de forma duradera la vida de los pacientes con enfermedades monogénicas como el síndrome de Dravet”, señala el investigador del CIMA Rubén Hernández.

De acuerdo con el experto, la terapia génica “incide sobre la alteración básica que provoca todas las manifestaciones clínicas”. De ahí que consideren que puede ser útil para patologías monogénicas como la citada. CureDravet pretende demostrar la seguridad y la eficacia de este tipo de terapia frente el síndrome de Dravet. El objetivo último es “tratar de prevenir, parar o revertir los síntomas”, como explica la coordinadora de CureDravet, Moran Rubinstein.

Otros objetivos de CureDravet

En el marco del proyecto CureDravet, se está trabajando en la actualidad en un modelo experimental de la enfermedad. Además, se pretende mejorar el conocimiento clínico de la enfermedad y aumentar la conciencia social. “Causa mucho sufrimiento a las familias por el gran desconocimiento que les rodea”, apunta Rocío Sánchez-Carpintero, responsable de la Unidad de Neuropediatría de la CUN.

“Hasta que consigamos la cura con ayuda de los científicos, nuestro papel es cuidar a los niños con Dravet con todos los medios de que dispongamos”, dice la especialista.

En el marco de CureDravet, Innomedyx va a llevar a cabo acciones de promoción de la terapia génica para profesionales y público general. En ese sentido, la investigación en síndrome de Dravet del CIMA ha sido seleccionada para protagonizar la campaña solidaria “Abrazos”. Bajo el lema “Cura el Dravet”, se trabajará para sensibilizar sobre la enfermedad rara y recaudar fondos para la investigación. El próximo noviembre se celebrará una gala para cerrar la iniciativa. CureDravet está impulsado por la Fundación Síndrome de Dravet.