Tal y como señala Novartis en una nota de prensa, esta es la primera presentación de un medicamento biológico del laboratorio y se espera que la designación de revisión prioritaria acorte el plazo de revisión previsto por la FDA. Esta terapia con antígenos quiméricos se diferencia de las terapias biológicas tradicionales en que se fabrica de forma personalizada para cada paciente.
Durante el proceso de tratamiento, se extraen células T de la sangre del paciente y se reprograman en el laboratorio para crear células T genéticamente programadas para destruir las células cancerígenas del paciente y otras células B que expresen un antígeno determinado. CLT019 es una terapia inmunocelular que sitúa a Novartis a la vanguardia, según afirma el propio laboratorio.
Vas Narasimhan, director global de Desarrollo de Fármacos y director médico de Novartis, ha destacado que “la revisión prioritaria y la aceptación de la solicitud de CTL019 por la FDA nos acerca un paso más a la posibilidad de ofrecer esta nueva opción de tratamiento a niños y adultos jóvenes con leucemia linfoblástica aguda de células B r/r en Estados Unidos”.
Esta nueva terapia supone un paso más en el desarrollo y aplicación de la ingeniería celular para personalizar el tratamiento del cáncer, ha reconocido uno de los investigadores de la Universidad de Pennsylvania, centro que desarrolló por primera vez la terapia CTL019. La designación de revisión prioritaria y la presentación de esta terapia biológica se basa en los resultados del estudio ELIANA.
Dicho estudio fue el primer ensayo pediátrico global de células T con receptores de antígenos quiméricos con reclutamiento realizado en 25 centros de los Estados Unidos, Canadá, la Unión Europea, Australia y Japón. En el estudio de Fase II, el 82% de los pacientes tratados con células T con receptores antígenos alcanzaron la remisión completa o la remisión completa con una recuperación hematológica incompleta 3 meses después de la infusión de CTL019.
El 48% de los pacientes del ensayo experimentaron síndrome de liberación de citocinas de grado 3 o 4. Esta es una complicación conocida de la terapia que puede aparecer cuando las células modificadas se activan en el organismo del paciente. Por otro lado, el 15% de los pacientes experimentaron episodios neurológicos y psiquiátricos de grado 3, que incluían confusión, delirios, encefalopatía, agitación y convulsione
