Entre los fármacos específicos que han visto la luz a lo largo del año se cuentan los anticuerpos monoclonales para la hemofilia, productos para la trombocitopenia autoinmune, 4 fármacos para cánceres pediátricos, 6 medicamentos para enfermedades raras y nuevas moléculas para el tratamiento del VIH.

No obstante, el profesor de la Università degli Studi di Roma Tor Vergata y director del departamento de Pediatría del Ospedale Bambino Gesù, matiza que “se trata de un buen resultado que llega tarde; concretamente 10 años después de la entrada en vigor de la normativa europea, cuyos efectos empiezan a verse ahora en Italia”.

El reglamento, en vigor desde enero de 2007, exige a las empresas farmacéuticas comenzar los ensayos clínicos pediátricos desde el mismo momento en que una molécula demuestra ser efectiva en adultos, sin embargo, solo un tercio de los fármacos disponibles se fabrican para el paciente infantil, “y, muchas veces, con años de retraso”, denuncia Rossi.

Por todo ello, y a pesar de la normativa para facilitar el desarrollo y la accesibilidad de los medicamentos, el uso en niños de fármacos para adultos sigue siento superior al 80%. Esto se debe, en parte, según el experto a la carencia de una cultura de experimentación pediátrica; “no hemos creado excelencia en este ámbito”, sentencia.

Fomentar la experimentación pediátrica

“Realizar estudios clínicos centrados en Pediatría es un proceso complejo, costoso, y también difícil en cuanto al reclutamiento de pacientes, ya que es una población escasa y muy heterogénea”, explica Rossi. Por otro lado, añade, “falta una infraestructura, una red que sostenga y favorezca la experimentación pediátrica”.

En este sentido, el experto elogia iniciativas como TEDDY -Task-force in Europe for Drug Development for the Young- una red europea de desarrollo de fármacos financiada por la Comisión Europea que cuenta con la participación del Ospedale Bambino Gesù y el programa internacional Inovative Life Science Phd Progamme in South Italy (INCiPiT).