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Una terapia génica induce niveles normales del factor VIII

Hematología y Hemoterapia

Una terapia génica ha demostrado mejorar los niveles del factor VIII en pacientes con hemofilia A, según refleja un estudio titulado AAV5–Factor VIII Gene Transfer in Severe Hemophilia A, cuyos resultados se publican en The New England Journal of Medicine. El tratamiento utiliza un vector viral para transferir al paciente una copia funcional del gen que se encarga de producir el factor VIII, el cual está mutado en personas con hemofilia A.

A diferencia de la atención estándar, que requiere múltiples infusiones de terapia intravenosa por semana, esta terapia génica parece tener efectos duraderos después de una sola infusión. Antes de este estudio, los participantes recibieron hasta 185 infusiones anuales del factor VIII para prevenir las hemorragias y que, a pesar del tratamiento profiláctico, provocó 41 episodios de sangrado.

Tras la terapia génica, todos los pacientes de ambas cohortes de dosis pudieron suspender por completo las infusiones profilácticas del factor VIII y 10 no tuvieron episodios hemorrágicos que requirieran un tratamiento desde 4 semanas después de la infusión hasta el último día de seguimiento. Según informan los investigadores, ningún paciente mostró evidencia de una respuesta adversa del sistema inmunológico del paciente o efectos secundarios que se hayan producido en terapias similares.

“Los estudios realizados hasta la fecha en esta terapia génica han superado nuestras expectativas, en términos de aumentar los niveles de factor VIII y reducir la tasa anual de sangrado”, ha explicado John Pasi, autor del estudio, quien se ha sorprendido al observar mejoras en un porcentaje de pacientes alto a pesar de que solo esperaban lograrlo en un 5%.

Algunas terapias genéticas han demostrado tener éxito para tratar la hemofilia B. Sin embargo, una terapia similar para la hemofilia A supone un desafío mayor debido a que está asociada a un gen más complejo. Estos resultados podrían mejorar la calidad de vida de los pacientes que, actualmente, tienen que administrarse un tratamiento con factor VIII cada 2 días, de tal forma que pudieran llegar a interrumpirlo durante un periodo de tiempo largo.